صفحه‌اصلی مقاله ها ژن درمانی در بیماران هموفیلی B

ژن درمانی در بیماران هموفیلی B

1
0
اشتراک‌گذاری

محققان بالاترین و پایدارترین سطح فاکتور IX( فاکتور انعقادی) را در بیماران مبتلا به بیماری اختلال خونی ارثی به نام هموفیلی B را گزارش کرده اند. در این روش بیمار پس از دریافت یک دوز ژن درمانی، میزان تولید فاکتور شماره نه IX به حد نرمال رسیده و از خونریزی جلوگیری می شود و بیمار می تواند فعالیت های روزمره طبیعی خود را بدون خطر خونریزی ادامه دهد.

لیندزی جورج (Lindsey A. George) هماتولوژیست و پزشک بیمارستان کودکان فیلادلفیا (CHOP) و محقق ارشد مرکز درمانی اسپارک (Spark & Pfizer) نتایج این تحقیق را در کنفرانس سالانه انجمن هماتولوژی امریکا در سن دیگو ارائه خواهد کرد.

دکتر کاترین های (Katherine High) محقق ارشد این پروژه و رویس مرکز درمانی اسپارک در مورد این تحقیق می گوید: نه بیمار بالغ مبتلا به بیماری هموفیلی B در بازه سنی ۱۸ تا ۵۲ سال ، که که بر روی سلول های کبدشان تکنیک ژن درمانی انجام شده بود بطور کامل فاکتور انعقادی را تولید می کردند.

دکتر جورج در این باره می گوید: ” هدف ما از این آزمایش بررسی میزان امنیت روش ژن درمانی و دست یابی به میزان مناسب و کافی فاکتور انعقادی شماره نه می باشد. این افراد دارای هموفیلی خفیف تا شدید هستند و میزان فاکتور انعقادری در این افراد برابر با ۲ درصد میزان فاکتور انعقادی در افراد سالم می باشد. بیماران مبتلا به هموفیلی فاکتور انعقادی ۹ را هفته ای دو مرتبه بصورت ترزیق داخل وریدی دریافت می کند. ولی ممکن است میزان این فاکتور در طی روز نوسان داشته و در زمان خونریزی عملکرد درستی نداشته باشد.

بر اساس نتایج بدست امده از این تحقیق ، سطح فاکتور انعقادی ۳۰ درصد بیماران تحت آزمایش در حد نرمال قرار می گیرد و بیمار از گروه هموفیلی های شدید خارج می شود. در این مرحله، بیمار هموفیلی نیازی به تزریق فاکتور انعقادی برای جلوگیری از خونریزی ندارد و تنها در زمانیکه دچار آسیب شدیدی و یا جراحی کند دچار خونریزی می شود.

بیمار تنها دو روز بعد از دریافت وکتور ژن درمانی یکبار باید فاکتور انعقادی تزریق کند و پس از آن بیمار به هیچ وجه دچار خونریزی نمی شود. در نتیجه با کاهش چشم گیر میزان خونریزی ، میزان فعالیت و سطح زندگی شش بیمار از هفت بیماری اولیه بهیود قابل توجهی پیدا کرد. هنوز برای ارزیابی راندمان این شیوه درمانی و ارزیابی کیفیت زندگی دو بیمار دیگر که تحت روش ژن درمانی قرار گرفته اند زود است.

در روش های ژن درمانی قبلی، پاسخ سیستم ایمنی منجر به شکست این درمان شده بود، در این آزمایش نیز سیستم ایمنی دو بیمار نسبت به این روش واکنش نشان داد، ولی این واکنش با استروئید مهار شد و در روند درمان برای بیمار مشکلی ایجاد نکرد. این بیماران همچنان تحت نظر هستند ولی هیچگونه مشکل خونریزی ندارند.

دگتر جورج در مورد کاربردی کردن این آزمایش بسیار خوش بین است. این تیم امیدوار است با تکرار این روش در مقیاس بزرگتر بتوان ان را در سازمان غذا و دارو امریکا ثبت کند.

مترجم: مهسا امام پور

لینک منبع

 

 

ارسال پاسخ

لطفا نظر خود را وارد کنیپ
لطفا نام خود را اینجا وارد کنید

این سایت از اکیسمت برای کاهش هرزنامه استفاده می کند. بیاموزید که چگونه اطلاعات دیدگاه های شما پردازش می‌شوند.