برای نخستین بار ژندرمانی برای بیماران تالاسمی بتا که وابسته به انتقال خون هستند در اروپا تایید شد.
شرکت Bluebird Bio که در حوزه ژن درمانی برای بیماری های ژنتیکی فعال است به تازگی موفق شده است تا با گرفتن چراغ سبز از آزانس دارویی اروپا موسوم EMA فعالیت های بازاریابی خود را در این حوزه آغاز کند.این ژن درمانی یک بار برای بیماران ۱۲ ساله و مبتلا به تالاسمی بتا که وابسته به انتقال خون (TDT) بودند، مورد تایید قرار گرفته است و در یک سری مطالعات دیگر نشان داده شده که اکثریت این بیماران با این روش نیاز به دریافت خون منظم ندارند.
این ژن درمانی یک بار برای بیماران ۱۲ ساله و بالاتر که مبتلا به تالاسمی بتا و وابسته به انتقال خون (TDT) بودند، مورد تایید قرار گرفته است و در یک سری مطالعات دیگر نشان داده شده که اکثریت این بیماران با این روش نیاز به دریافت خون منظم ندارند.