شیوه استاندارد درمان تالاسمی، تزریق خون، دسفرال یا خوردن قرص است، ولی پیوند مغز استخوان تنها راه درمان قطعی تالاسمی است. پیوند مغز استخوان آلوژن در واقع نوعی ژن تراپی است و برای اولین بار در سال ۱۹۸۲ با موفقیت انجام شد
مغز استخوان بافت اسفنجی شکل درون استخوان و سازنده تمامی سلول هایی است که در خون یافت می شوند. در بزرگسالان ، این بافت در طحال، استخوان های دنده، جمجمه، استخوان های لگن و استخوان جناغ سینه یافت می شود ؛ اما در نوزادان در استخوان های دیگر نیز وجود دارد. مغز استخوان حاوی سلول های ریشه ای است که از آنها ، سلول های قرمز ، سفید و پلاکت ها ساخته می شوند .
پیوند مغز استخوان شامل گرفتن این بافت از یک فرد سالم (اهدا کننده ) و پیوند کردن آن به بیمار (میزبان یا گیرنده ) است. مغز استخوان بیمار در ابتدا توسط دارو یا اشعه از بین می رود . مغز استخوان سالم معمولا از استخوان لگن اهدا کننده گرفته می شود و به صورت مایع در جریان خون بیمار تزریق می شود(درست مانند انتقال خون). زمانی که سلول های مغز استخوان اهداکننده به خون گیرنده آن وارد شد به استخوان های بزرگتر راه پیدا کرده و در آنجا شروع به تولید سلول های طبیعی و سالم می کند. این عمل در حدود ۲ تا ۳ هفته طول می کشد.
خطرات پیوند
گرچه این روش می تواند بسیار موفق باشد ، خطرات جدی نیز به همراه دارد .بنابر این قبل از اجرای پیوند باید تمام خطرات و مزایا به دقت در نظر گرفته شود .به منظور به همراه داشتن بهترین نتایج ، اهدا کننده باید برادر یا خواهر بیمار باشد تا از نظر ذخیره ژنی به او نزدیکتر باشد.
اختلالات شامل عفونت و خونریزی است که قبل از جایگزینی مغز استخوان اهدا کننده با گیرنده صورت می گیرد.
اختلال دیگر مقاومت در برابر میزبان (GVHD) است؛ زمانی که مغز استخوان اهدا شده، بیمار را بیگانه بشناسد؛ این عارضه باعث بروز مشکلاتی از قبیل مشکلات پوستی ، روده ای و کبدی می شود که می توانند ملایم، شدید یا کشنده باشند.
متخصصان گزارش داده اند که مشکلات مربوط به تالاسمی، از قبیل آهن اضافی ، هپاتیت مزمن، مشکلات قلبی و درون ریز و … ، پس از پیوند مغز استخوان بسیار سادهتر درمان پذیرند و حتی عضوهای آسیب دیده نیز التیام می یابند . با وجود این بیماران باید در طول مابقی زندگی خویش با دقت تمام تحت مراقبت قرار گیرند.پس از پیوند مغز استخوان ، مقدار آهن اضافی که قبل از پیوند در بدن بیمار ذخیره شده است باید برداشته شود. این عمل میتواند از طریق شلاته کردن یا استخراج خون در هر ۲-۱ هفته انجام شود. به عنوان مثال ۶ml خون برای هر کیلو وزن بدن ، هر ۱۴ روز یک بار از یک رگ استخراج شود.
باید به یاد داشته باشیم که این روش تنها مغز استخوان را معالجه میکند، بنابراین باید به بیمارانی که قصد بارداری دارند گوش زد کرد که ژنهایشان مبتلا به تالاسمیاند و بیماری به فرزندشان منتقل می شود.